12月30日，领先的RNA疗法创新药公司圣诺医药在港交所正式挂牌上市，由中金公司担任独家保荐人。
由于mRNA（信使核糖核酸）技术路线新冠疫苗的成功研发，近年来RNA疗法逐渐为公众所了解，也获得资本市场的关注和青睐。圣诺医药的主要技术路线RNAi（RNA干扰)与mRNA同属RNA疗法，简而言之，RNA疗法通过设计与致病序列互补的RNA，通过功能丧失或功能获得治疗相关疾病，此类药物也是机制独特的创新药。
圣诺医药（Sirnaomics）2007年成立于美国，目前在中美两国均设有研发中心并占据重要市场地位，公司核心产品STP705的RNAi疗法在全球肿瘤学领域率先取得积极IIa期临床结果。近期，圣诺医药被权威专业媒体GeneticEngineering and Biotechnology News评为“十大RNA生物制药公司”之一。
两大核心产品布局中美市场
圣诺医药研发管线主要聚焦肿瘤学、纤维化疾病及病症、病毒性疾病及心血管代谢疾病，目前公司核心产品包括STP705，适应症包括肝癌、鳞状细胞原位癌(isSCC)和皮肤基底细胞癌(BCC)；另一款核心产品为STP707，适应症包括多发实体瘤、转移性皮肤鳞状细胞癌（cSCC）非小细胞肺癌（NSCLC）、肝癌等疾病。
在临床试验进展方面，据招股书披露，2020年10月，STP705在美国成功完成一项用于治疗NMSC（非黑色素瘤皮肤癌）（尤其是isSCC）的I/II期联合临床试验。2021年5月，在美国启动isSCC的IIb期临床试验，预计将于2022年上半年取得中期结果。圣诺医药还在中国就isSCC的IIb期临床试验提交一项IND。
在肝癌适应症方面，圣诺医药正在开发STP705用于治疗肝细胞癌及胆管癌(HCC/CCA)，公司已于2021年3月在美国启动开发STP705的I期临床试验，并获美国FDA授予“孤儿药”资格。
STP707是圣诺医药的另一个核心候选产品，招股书披露公司正开发STP707用于通过全身给药治疗肝癌及其他癌症，以及肝和肺的纤维化。公司于2021年11月在美国启动实体瘤I期临床试验并计划于中国提交IND进行HCC的I期临床试验，作为全球多中心临床试验之部分。圣诺医药亦计划于2021年下半年于美国提交PSC（肝纤维化罕见形式）的IND。
展开全文此外，圣诺医药研发管线中还包括RIM730，这一药物由附属公司RNAimmune开发，作为预防性mRNA候选疫苗，使用LNP技术靶向SARS-CoV-2病毒的某些突变来预防新冠病毒。目前，该公司已启动针对奥密克戎毒株的新一代mRNA疫苗的研发。
领先“药物递送平台”奠定优势
尽管早在1998年就发现了基于RNAi疗法的RNA干扰生物机制，但广泛开发RNAi疗法一直受到多种因素的限制，其中之一就是需要通过一个有效平台，将相应RNA递送至目标细胞类型及该细胞内的作用位点，并保护RNA在到达目标细胞之前不被降解。
圣诺医药在药物递送平台上的核心技术和突破，2也使得公司得以成功推进创新药的研发。圣诺医药已成功研发了多个药物递送平台：包括PNP递送平台（可用于将RNAi疗法局部或全身给药至肝细胞）、GalNAcRNAi递送平台（用于将RNAi疗法全身给药至肝脏）以及PLNP递送平台（用于mRNA疫苗及疗法给药）。
具体而言，圣诺医药的PNP递送平台允许通过局部或全身给药，以毒性低、易制造及触达除肝脏外靶器官的能力的显着优点将siRNA及mRNA递送至患病细胞；而新型GalNAcRNAi递送平台能够实现对肝细胞的高效能特定递送。
“我们的PNP及新型GalNAcRNAi递送平台的独特之处在于它们能够击倒两个不同的靶基因以产生协同效应，从而提高对抗疾病的治疗潜力。我们用于药物递送、药物发现及药物开发的技术驱动平台使我们能够为RNA疗法创造新的机会。”圣诺医药在招股书中指出。
此外，圣诺医药目前正在开发更多的创新药物递送平台，包括siRNA╱化学药物偶联物的不同方法、肽配体肿瘤靶向以及通过气道递送进行呼吸道病毒治疗，这有望使推动公司在研发上取得更大的进展。
知名投资机构加持联手行业“大咖”
作为一家深耕RNA疗法领域的公司，凭借身处极富前景的领域，公司研发管线的进展以及领先的药物递送平台技术， 圣诺医药获得众多知名投资机构于IPO前入股，亦与多家医药行业知名企业达成合作。
截至上市前，圣诺医药已完成了5轮融资，合计融资金额近2.7亿美元，包括普华资本、基石资本、弘陶资本、隆门资本，旋石资本，仙瞳资本，阳光融汇资本等一众知名投资机构均参与过公司此前的几轮融资。
在行业合作方面，圣诺医药正与信达及上海君实合作开发使用STP705及免疫检查点抑制剂的联合疗法，其中建议疗法将涉及STP705与免疫检查点抑制剂药物产品的单独给药。圣诺医药还与沃森签订协议，共同开发抗流感疗法。这些合作不仅映证了圣诺医药强大的研发实力和商业前景，也将为公司管线产品创造拓展更多适应症的机会。
在某种意义上，RNA疗法可以视为创新药研发的一场潜在革命。具体到RNAi这一技术路线，自2006年诺贝尔生理学及医学奖分别授予安德鲁•菲尔及克雷格•梅洛，以表彰他们发现了RNA干扰现象，基于RNA干扰现象的技术以及这些技术的应用取得了巨大的进步。2018年，首个siRNA药物获得了美国FDA的审批，此后siRNA药物开发迎来热潮，目前美国有50多项正在进行的siRNA疗法的临床研究，中国有6项试验。
综合专业研究机构的统计和测算，用于全部适应症的RNAi疗法的全球市场规模由2018年的1200万美元增加至2020年的3.62亿美元，年复合增长率为449.2%，估计于2030年将达到250亿美元。截至2030年，RNAi疗法应用于常见病及肿瘤学的市场规模将占总市场规模的54%。作为目前全球RNAi疗法药物主要的6家公司之一，处于商业化“前夜”的圣诺医药正迎来巨大的市场机会。